AI导读：

4月10日，信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局批准，成为国内首个获批上市的基因疗法和首个获批的血友病B基因治疗药物。然而，基因疗法虽疗效显著，但因患者群体小、价格高昂，面临商业化困境。同时，AAV载体的基因疗法存在药效逐渐下降的问题，患者难以愿意为“天价”买单。

　　4月10日，国内基因治疗公司信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局（NMPA）批准，用于治疗中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。该产品是国内首个获批上市的基因疗法，也是首个获批的血友病B基因治疗药物，标志着国内基因治疗领域取得重大突破。

　　2024年12月，在第66届美国血液学会（ASH）年会上，信念医药发布了该药的Ⅲ期临床试验结果。结果显示，随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均凝血因子Ⅸ活性达到55.08 IU/dL。治疗前后的凝血因子Ⅸ药物输注次数大幅降低，从58.2次/年降至2.9次/年。

　　此外，26名受试者中，21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均未发生严重不良事件。该研究中所有患者仍在持续随访中。

　　血友病是一种罕见遗传性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。血友病B约占15%-20%，全球有超过3.8万血友病B患者。传统疗法需终生反复注射凝血因子，而基因疗法为治愈血友病提供了新的希望。

　　信玖凝采用“基因补偿”治疗思路，利用AAV载体将凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，实现持续表达凝血因子Ⅸ蛋白，从而发挥促凝血活性。然而，基因疗法虽疗效显著，但因患者群体小、价格高昂，面临商业化困境。

　　为克服商业化难题，信念医药与武田中国达成合作，后者获得信玖凝在华独家商业化权益。尽管目前尚未披露定价，但信念医药表示将推进该药的海外商业化进程。

　　尽管全球已有多款血友病基因治疗药物获批，但销售均不及预期。这主要是因为市场上已有多种凝血因子替代疗法，基因疗法的推广面临“转换成本”。同时，AAV载体的基因疗法存在药效逐渐下降的问题，患者难以愿意为“天价”买单。

　　然而，基因治疗领域仍有成功商业化的案例。嘉因生物创始人吴振华表示，基因疗法的成功商业化取决于其是否能高度满足临床需求。他也期待信念医药这款产品的定价，能在考虑生产、研发成本及罕见病特性的基础上，寻求国内支付能力和研发成本的平衡。

（文章来源：界面新闻）