4月10日，信致医药申报的信玖凝获批上市，是国内首个获批的血友病B基因治疗药物。信玖凝采用基因疗法，显著降低患者年化出血率，有望帮助患者摆脱终生频繁静脉注射的困扰。目前，其定价尚未披露。...

4月10日，信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局批准，成为国内首个获批上市的基因疗法和首个获批的血友病B基因治疗药物。然而，基因疗法虽疗效显著，但因患者群体小、价格高昂，面临商业化困境。同时，AAV载体的基因疗法存在药效逐渐下降的问题，患者难以愿意为“天价”买单。...

4月10日，国家药监局批准上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B。这是中国首个获批的基因疗法，标志着基因疗法在罕见病治疗领域取得新突破。武田中国负责该产品的商业化经营，价格预计年中公布。...

国家药监局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者，标志着我国在罕见病治疗领域的新突破。...

国家药监局批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。该药物采用基因治疗技术，成为中国首个获批上市的基因疗法产品，为患者提供新的治疗选择。...