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中国科学院深圳先进技术研究院科研团队成功攻克基因治疗领域利用AAV高效递送长基因的难题，提出“AAVLINK”新方法，有望推动针对神经系统疾病等遗传病的基因治疗技术的临床应用。

　　记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28日在国际学术期刊《细胞》发表。

　　当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。

　　基因治疗是通过特定载体将治疗性基因“送”到目标细胞中，就像小车运送货物一样，AAV因其安全性高、免疫原性低，被认为是理想的“基因快递车”，但它最多只能递送4.7kb的基因（即4700个碱基对），众多与孤独症、癫痫相关的致病基因超过了这一容量，严重限制了这些疾病的基因治疗技术的开发。

　　为此，研究团队创新性地提出了一种名为“AAVLINK”的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的“分子魔术贴”——lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别“魔术贴”，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。

　　研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。

　　未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。

（文章来源：央视新闻）