AI导读：

4月10日，国家药监局批准上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B。这是中国首个获批的基因疗法，标志着基因疗法在罕见病治疗领域取得新突破。武田中国负责该产品的商业化经营，价格预计年中公布。

4月10日，国家药监局宣布批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，这款重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品专为治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者设计。通过rAAV载体，FIX基因被导入靶细胞，实现了新的治疗突破。

波哌达可基注射液的上市标志着中国首个获批的基因疗法诞生，为中重度血友病B患者提供了新的希望。血友病作为一种罕见的遗传性出血性疾病，患者面临治疗选择有限的挑战，而该产品的问世有望改变这一现状。

上海信致医药科技有限公司作为信念医药的全资子公司，早在2023年10月就与武田中国达成独家合作协议，负责该注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营。血友病B患者长期面临治疗不充分、不规范的问题，这款基因疗法的出现将极大改善他们的治疗状况。

基因疗法作为一种前沿治疗方式，通过将正常基因导入靶细胞，纠正或补偿缺陷基因，为罕见病治疗开辟了新的方向。尽管基因疗法在海外已有多款产品上市，但高昂的定价限制了其商业化落地。此次波哌达可基注射液的定价情况备受关注，武田中国表示价格将在年中商业上市时公布。

（文章来源：第一财经，关键词：血友病B、基因疗法、波哌达可基注射液、武田中国）