国家卫健委提醒公众注意干细胞和基因治疗的正规渠道和潜在风险，强调必须在具备资质的专业医疗机构进行。...

阿斯利康全球高管Gianluca Pirozzi称中国已成为全球罕见病研发突破引擎，凭借临床试验效率与技术创新优势，推动高价值药物研发。目前已有3款罕见病创新药在中国上市，其中2款纳入医保，助力提升药物可及性。...

美国西北大学科学家团队设计出一种全新的“基因快递车”——脂质纳米颗粒球形核酸，能更高效、安全地将CRISPR工具送进细胞，提高基因修复准确率，为未来更多基因疗法的临床应用铺平了道路。...

美国麻省理工学院研究团队通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，提出新基因编辑方法，提升基因疗法安全性。新一代编辑器“vPE”错误率显著降低，实验已在小鼠和人类细胞中完成。...

近年来，细胞与基因治疗发展迅速，中国占据全球超半数临床试验份额。CGT引领生物制药新浪潮，多种产品陆续上市。然而，CGT产品价格昂贵，提高可及性成关键。政策与产业共振，推动CGT发展，中国创新企业不断突破。...

9月12日中国细胞与基因治疗大会开幕，联盟成立。北京医药健康产业领先，海淀区形成人才高地，创新企业聚集。蓝皮书发布，助力多领域发展，联盟推动CGT行业进步。...

9月1日，国家药监局表示正研究落实药品试验数据保护办法，加快修订附条件批准上市程序，鼓励多联疫苗及细胞基因治疗研发，深化审评审批改革，缩短审批时限，激发医药产业创新活力。...

美国国立卫生研究院资助的团队开发出“基因快递卡车”，实现高精度靶向人脑和脊髓神经细胞，为未来精准大脑基因治疗奠定基础，有望从根源上解决脑部疾病，推动神经科学和基因治疗领域发展。...

CRISPR基因编辑技术取得重大突破，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队成功将定制疗法应用于罕见遗传病儿童，标志着该技术首次在人类患者身上取得实际应用，研究成果已在《新英格兰医学杂志》发表。...

美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈一名患有罕见遗传病的儿童。该成果有望为目前尚无有效治疗手段的罕见疾病患者带来希望，标志着基因编辑技术向个性化医疗的重大迈进。...

深圳理工大学生物医学工程学院团队联合中科院深圳先进技术研究院发表最新研究成果，探索类风湿关节炎炎症细胞靶向诊疗新技术，首次揭示RhoA基因关键作用，开发SMART-Cas9基因编辑系统，为类风湿关节炎治疗提供新靶点和新途径。...

4月10日，信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局批准，成为国内首个获批上市的基因疗法和首个获批的血友病B基因治疗药物。然而，基因疗法虽疗效显著，但因患者群体小、价格高昂，面临商业化困境。同时，AAV载体的基因疗法存在药效逐渐下降的问题，患者难以愿意为“天价”买单。...

空军军医大学唐都医院神经外科王宝介绍，人工智能和基因治疗等新技术正加速改变神经外科面貌，未来将发挥重要作用。神经外科疾病治疗包括药物治疗、外科手术等，术后康复也需依赖新技术。同时，神经外科市场规模不断增加，相关A股上市企业也在积极布局。...

近期，辉瑞和蓝鸟生物等公司的基因疗法遭遇挫折，引发业界对天价基因疗法商业化路径的讨论。AAV基因疗法凭借其技术优势成为热门研究方向，但高昂的生产成本和有限的适应症范围限制了其商业化。未来国内AAV基因治疗领域谁能胜出，尚待观察。...

2025年，量子技术商用化加速，基因治疗应用拓展，太空探索任务繁忙，绿色技术应对气候挑战，人工智能持续进化，科技领域迎来深刻变革。...