4月10日，信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局批准，成为国内首个获批上市的基因疗法和首个获批的血友病B基因治疗药物。然而，基因疗法虽疗效显著，但因患者群体小、价格高昂，面临商业化困境。同时，AAV载体的基因疗法存在药效逐渐下降的问题，患者难以愿意为“天价”买单。...