AI导读：

4月10日，信致医药申报的信玖凝获批上市，是国内首个获批的血友病B基因治疗药物。信玖凝采用基因疗法，显著降低患者年化出血率，有望帮助患者摆脱终生频繁静脉注射的困扰。目前，其定价尚未披露。

4月10日，国家药品监督管理局官网显示，上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）通过优先审评审批程序获批上市，该药物针对的是中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。信玖凝不仅是国内首个获批的血友病B基因治疗药物，也是上海市今年第三款获批上市的国产1类创新药。

血友病B是一种遗传性出血性疾病，患者长期依赖静脉注射凝血酶原复合物或凝血因子IX替代治疗，频繁出血导致关节损伤、致残率高，且治疗费用高昂。信玖凝采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，可递送优化的人凝血因子IX基因至患者肝脏细胞内，持续表达并分泌到血液中，发挥凝血活性。

信玖凝自2021年8月获批在国内开展临床研究以来，相继获得多项国内外认证，包括国家药品监督管理局的“突破性治疗品种”和美国FDA的孤儿药认定等。在2024年12月的第66届美国血液学会年会上，信玖凝Ⅲ期临床研究结果公布，显示受试者年化出血率显著降低，且未出现严重不良事件。

信致医药是信念医药的全资子公司，致力于通过病毒载体技术为严重遗传疾病提供基因疗法。信玖凝获批上市后，将由武田中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。信念医药创始人表示，信玖凝将为血友病B患者提供全新治疗方案，有望摆脱终生频繁静脉注射的困扰。

目前，全球已有三款血友病基因治疗产品上市，定价高昂。信玖凝作为首款国产血友病B基因治疗药物，其定价尚未披露。

（文章来源：国际金融报）