4月10日，信致医药申报的信玖凝获批上市，是国内首个获批的血友病B基因治疗药物。信玖凝采用基因疗法，显著降低患者年化出血率，有望帮助患者摆脱终生频繁静脉注射的困扰。目前，其定价尚未披露。...

国家药监局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者，标志着我国在罕见病治疗领域的新突破。...