AI导读：

倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批ATTR-CM临床试验，有望为罕见病ATTR患者带来新的治疗希望，采用小核酸技术研发，提升药物稳定性和疗效。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业传来喜讯，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验批件，标志着该药物将正式进入治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的临床研究阶段。

ATTR是一种罕见且致命的系统性、进行性疾病，由于转甲状腺素蛋白的错误折叠和沉积，导致多个器官功能受损，尤其是神经、心脏、眼和肾脏等。BPR-30221616注射液是倍特药业利用小核酸（siRNA）技术研发的创新药物，通过精准靶向特定mRNA，有效阻断有害蛋白的产生，为ATTR患者带来了新的治疗希望。

该药物的研发过程中，倍特药业采用了其独有的核酸稳定性修饰平台技术，显著提高了药物在体内的稳定性和疗效，降低了不良反应风险，并有望减少给药频率，提升患者的生活质量。

此次临床试验的获批，不仅是对倍特药业研发实力的认可，也是我国罕见病治疗领域的一大进步。

（文章来源：新京报）