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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，将用于治疗罕见病ATTR-CM，采用创新核酸稳定性修饰平台技术，有望大幅降低给药频率，提高患者生活质量。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司传来喜讯，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获批临床试验，标志着该公司在罕见病治疗领域取得重大突破。这款新药将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），为患者带来新的治疗希望。

ATTR是一种罕见且严重的系统性、进行性疾病，由转甲状腺素蛋白解离并错误折叠成淀粉样物质后，沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病可累及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，病情进展迅速，患者生存率极低。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的小核酸（siRNA）药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。

此外，BPR-30221616注射液采用了倍特药业自主研发的核酸稳定性修饰平台技术，该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升了药物治疗指数，同时减少了不良反应的发生。这一创新技术的应用，有望大幅降低给药频率，提高患者的治疗体验和生活质量。

此次BPR-30221616注射液获批临床试验，不仅是对倍特药业研发实力的肯定，也是公司在罕见病治疗领域迈出的重要一步。未来，倍特药业将继续致力于新药研发，为患者带来更多福音。

（文章来源：新京报）