倍特药业1类新药获批临床试验，有望治疗ATTR
AI导读：
成都倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），有望为罕见病患者提供新希望。
新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业传来振奋人心的消息，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验批准，这款新药将被用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），为罕见病患者带来新希望。
ATTR是一种罕见且致命的系统性、进行性疾病，其发病机理在于转甲状腺素蛋白解离并错误折叠为淀粉样物质，沉积于多个器官和组织的细胞外区。该疾病影响广泛，包括神经、心脏、眼、肾脏等关键器官，病情发展迅速，患者生存率极低。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的突破性小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向并沉默特定的mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而有望为ATTR患者提供全新的治疗方案。
值得一提的是，BPR-30221616注射液采用了倍特药业独有的核酸稳定性修饰平台技术，该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，进一步提升了药物治疗效果，同时降低了不良反应的风险，未来有望大幅减少患者的给药频率，提高生活质量。
（文章来源：新京报）
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