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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），有望为罕见病患者带来新希望。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司传来振奋人心的消息，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验批准，标志着该公司在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）领域取得了重大突破。

ATTR作为一种罕见且致命的系统性、进行性疾病，由转甲状腺素蛋白异常折叠并沉积于多个器官或组织的细胞外区引发，严重影响患者的神经、心脏、眼、肾脏等系统功能，且疾病进展迅猛，生存率极低。BPR-30221616注射液作为倍特药业精心研发的小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向并沉默特定mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，为ATTR患者带来了新的治疗希望。

该注射液的研发过程中，倍特药业充分利用了其自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术，显著提升了药物在体内的稳定性和持久性，进一步优化了药物治疗效果，降低了不良反应风险，并有望大幅度减少患者的给药频率，为患者的生活质量带来显著改善。

此次临床试验的获批，不仅是对倍特药业研发实力的肯定，也为ATTR患者带来了新的曙光，有望为这一罕见病的治疗领域带来革命性的变化。

（文章来源：新京报）