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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗ATTR-CM，采用小核酸（siRNA）药物技术，有望大幅降低给药频率，提高治疗指数。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业传来喜讯，其倾力打造的1类新药BPR-30221616注射液正式获批进入临床试验阶段，此药物专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）而设计。

ATTR作为一种罕见且致命的系统性疾病，其发病机理复杂，由转甲状腺素蛋白错误折叠并沉积于多个器官组织引起，迅速进展且生存率极低。倍特药业此次推出的BPR-30221616注射液，作为一款创新的小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向并沉默特定mRNA，有效阻止野生型和变异型转甲状腺素蛋白的产生，为ATTR患者带来了新的治疗希望。

值得一提的是，BPR-30221616注射液的研发过程中，倍特药业运用了其自主研发的核酸稳定性修饰平台技术，这一技术显著增强了药物的体内稳定性和持久性，提高了治疗指数，并降低了不良反应风险，预示着该药物未来可能实现更低的给药频率，为患者带来更为便捷的治疗体验。

（文章来源：新京报）