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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，该药物针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），采用创新小核酸技术，有望为ATTR患者带来新希望。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司传来喜讯，其倾力研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验批件，标志着该药物将正式步入治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的临床研究阶段。

ATTR作为一种罕见的系统性、进行性疾病，其发病机理复杂，由转甲状腺素蛋白异常折叠形成淀粉样物质，沉积于多个重要器官如神经、心脏、眼、肾脏等，导致病情迅速恶化，患者生存率极低。倍特药业此次研发的BPR-30221616注射液，作为一款创新的小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向特定mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，为ATTR患者带来了新的治疗希望。

值得一提的是，BPR-30221616注射液的研发过程中，倍特药业采用了其自主研发的核酸稳定性修饰平台技术，该技术显著增强了药物的体内稳定性和持久性，提高了药物治疗效果，降低了不良反应风险，未来有望大幅减少患者的给药频率，提升治疗体验。

（文章来源：新京报）