AI导读：

美国国立卫生研究院资助的团队开发出“基因快递卡车”，实现高精度靶向人脑和脊髓神经细胞，为未来精准大脑基因治疗奠定基础，有望从根源上解决脑部疾病，推动神经科学和基因治疗领域发展。

据美国国立卫生研究院官网报道，该院资助的研究团队成功开发出“基因快递卡车”——一种多功能基因递送系统，能够以极高精度靶向人脑和脊髓中的多种神经细胞类型。这一突破性的进展为未来实现精准大脑基因治疗奠定了坚实基础，有望安全、高效地调控异常脑部活动，相比目前大多数脑部疾病疗法主要集中在缓解症状，这一技术有望从根源上解决病因。

该递送系统能够将遗传物质精准传递至大脑和脊髓的特定细胞中，用于研究或治疗目的。它不仅革新了科学家探索神经回路的方式，还为神经科学研究提供了无需依赖转基因动物的新工具，可在多个物种中进行研究。

研究人员形象地比喻该系统为“基因快递卡车”，负责将特定的“基因包裹”投送到大脑和脊髓中的目标细胞区域。这些递送工具使科学家能够以前所未有的精度访问并操控中枢神经系统中的特定细胞群。

新系统基于改造的小型腺相关病毒载体，可将DNA高效导入靶细胞。该技术已在多个物种及实验系统中验证，包括手术切除的脑组织样本，显示出广泛应用潜力。

此次发布的工具包包含数十种递送系统，可靶向关键脑细胞类型，如兴奋性神经元、抑制性中间神经元等。此外，平台还配备人工智能支持的计算程序，识别特定脑细胞中的“光开关”，大幅节省寻找调控元件的时间和精力。

这些创新工具将极大推动对人类大脑功能与疾病的深入研究，特别是能够靶向前额叶皮层中的特定细胞，与决策能力和其他高级认知功能密切相关。同时，也为帕金森病、阿尔茨海默病等多种神经系统疾病研究提供了全新手段。

这项成果是神经科学和基因治疗领域的重要飞跃，为揭示人脑奥秘、开发新型治疗策略开辟了广阔前景。

（文章来源：科技日报）