AI导读:

中国首个iPSC细胞疗法在治疗帕金森病上取得突破性成果,受试者运动能力和生活质量显著提升。该疗法有望为帕金森病和渐冻症治疗带来新希望,干细胞疗法成为国际研究热点。

1月7日,上海市东方医院传来好消息,中国首个诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法在治疗帕金森病上取得了突破性成果。参加临床试验的受试者在12个月后表现出显著的运动能力和生活质量提升,帕金森病量表评分减少了超过20分。

这项临床研究由上海市东方医院的刘中民教授团队与士泽生物联合开展,是国内首次利用人自体iPSC来源的亚型特化多巴胺能神经前体细胞进行帕金森病的治疗,结果显示出良好的安全性和有效性。

干细胞疗法在神经再生领域备受关注,有望逆转帕金森病的恶化进程。帕金森病作为一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病,我国患者数量居全球之首,预计到2030年将达494万人。目前,药物治疗和手术治疗存在诸多局限,而iPSC细胞分化的多巴胺神经前体细胞为治疗帕金森病提供了新的可能。

据吴景文教授介绍,相对于传统治疗方式,iPSC细胞疗法具有独特优势。在国外,已有学者进行了多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病的临床前研究,并取得了积极成果。此次上海市东方医院与士泽生物的合作,更是完成了包括中国首例在内的多例中重度帕金森病患者的干细胞治疗临床研究。

此外,iPSC细胞疗法不仅限于帕金森病的治疗。士泽生物已完成逾亿元B1轮市场化融资,用于完善iPSC衍生细胞药治疗神经系统疾病管线,并开展了多项临床研究。2024年11月,士泽生物联合东方医院完成了全球首例渐冻症入组治疗,采用自主开发的iPSC衍生细胞新药,此临床研究是我国首个获批的iPSC衍生细胞药物治疗渐冻症项目。

近年来,同济大学及其附属上海东方医院与士泽生物联合获批进行两项国家级干细胞临床研究项目,均为中国首例或全球首例。干细胞被誉为“万用细胞”,在医学界掀起了一场革命。随着全球科学家对神经再生方面的深入研究,干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点。

截至2024年10月,我国已有148例干细胞药物临床研究申请获受理,其中间充质干细胞药物占比最高,而iPSC来源功能细胞的干细胞药物也有10例获批。然而,干细胞临床研究的开展和转化应用需经过国家卫健委及国家药监局的备案批准和许可审批。

(文章来源:第一财经,图片链接保持不变)