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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），采用小核酸（siRNA）技术，有望大幅降低给药频率，提高患者生活质量。

　新京报讯（记者张兆慧）近日，国内医药研发领域传来喜讯，成都倍特药业股份有限公司自主研发的1类新药BPR-30221616注射液正式获批进入临床试验阶段。这款新药将针对治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），为患者带来新的治疗希望。

ATTR是一种罕见且严重的系统性疾病，由转甲状腺素蛋白的错误折叠引发，导致淀粉样物质在器官或组织细胞外区沉积。该病影响范围广泛，涉及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，且疾病进展迅速，患者生存率较低。BPR-30221616注射液作为倍特药业研发的小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向和沉默特定mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而实现对ATTR的治疗。

值得一提的是，BPR-30221616注射液采用了倍特药业自主研发的核酸稳定性修饰平台技术，显著增强了药物的体内稳定性和持久性，提高了治疗指数，降低了不良反应的风险，并有望减少给药频率，提升患者的生活质量。

此次BPR-30221616注射液获批临床试验，标志着倍特药业在罕见病治疗领域取得了重要突破，也为国内医药研发行业树立了新的里程碑。

（文章来源：新京报）