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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），该药物采用独特的小核酸技术，有望为患者提供新的治疗选择。

新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司传来喜讯，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获得临床试验许可，该药物旨在为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者提供新的治疗希望。

ATTR作为一种罕见且致命的系统性、进行性疾病，由转甲状腺素蛋白的错误折叠引发，导致淀粉样物质在多个器官沉积，尤其是神经、心脏、眼和肾脏等，病情发展迅速，严重影响患者生存率。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的创新小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向并沉默特定mRNA，有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，直击ATTR的核心病理机制。

该药物的研发得益于倍特药业独有的核酸稳定性修饰平台技术，这项技术不仅显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，还提高了治疗指数，降低了不良反应风险，预示着未来可能实现更低的给药频率，为患者带来更加便捷、安全的治疗体验。

（文章来源：新京报）