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倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验,该小核酸药物旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),有望为患者带来新希望。

新京报讯(记者张兆慧)近日,成都倍特药业股份有限公司传来振奋人心的消息,其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获批进入临床试验阶段,目标直指转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的治疗。

ATTR是一种罕见的系统性、进行性疾病,由转甲状腺素蛋白的异常折叠和沉积引起,影响包括神经、心脏、眼和肾脏等多个关键器官,病情发展迅速,患者生存率较低。倍特药业的BPR-30221616注射液作为一种创新的小核酸(siRNA)药物,通过精准靶向并沉默特定的mRNA,有效阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生,从而为ATTR患者带来新的治疗希望。

值得一提的是,BPR-30221616注射液的研发过程中,倍特药业采用了其自主研发的核酸稳定性修饰平台技术,该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性,优化了药物治疗效果,同时降低了不良反应的风险,预示着未来可能实现更低的给药频率,为患者带来更大的便利。

(文章来源:新京报)