10月15日，诺和诺德与Omeros公司宣布就治疗罕见血液及肾脏疾病的临床阶段候选药物zaltinibart达成最终资产购买及许可协议，诺和诺德将获得该药物在全球的独家开发和商业化权益。...

罕见病治疗面临诊断难与支付难两大问题。以渐冻症为例，确诊耗时长，药物覆盖低。公众认知提升是关键，商保与政策需共担支付责任，创新药目录为支付提供新解法。...

国家药监局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者，标志着我国在罕见病治疗领域的新突破。...

近期，青霉胺片这一治疗肝豆状核变性的关键药物供应紧张，患者群体呼吁药企加快生产和供应。南都记者调查发现，电商平台和信谊药房小程序上的青霉胺片库存紧张，价格飞涨，患者购买难度极大。...

成都倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），有望为罕见病患者提供新希望。...