10月15日，诺和诺德与Omeros公司宣布就治疗罕见血液及肾脏疾病的临床阶段候选药物zaltinibart达成最终资产购买及许可协议，诺和诺德将获得该药物在全球的独家开发和商业化权益。...

罕见病治疗面临诊断难与支付难两大问题。以渐冻症为例，确诊耗时长，药物覆盖低。公众认知提升是关键，商保与政策需共担支付责任，创新药目录为支付提供新解法。...

近期，青霉胺片这一治疗肝豆状核变性的关键药物供应紧张，患者群体呼吁药企加快生产和供应。南都记者调查发现，电商平台和信谊药房小程序上的青霉胺片库存紧张，价格飞涨，患者购买难度极大。...

成都倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），有望为罕见病患者提供新希望。...