倍特药业1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验
AI导读：
成都倍特药业自主研发的1类新药BPR-30221616注射液获批临床试验，用于治疗罕见病ATTR-CM，该药物采用倍特药业自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术，有望大幅降低给药频率。
新京报讯（记者张兆慧）近日，成都倍特药业股份有限公司传来喜讯，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液成功获批进入临床试验阶段，该药物旨在为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者带来新的治疗希望。
ATTR是一种罕见且致命的系统性、进行性疾病，由转甲状腺素蛋白的异常折叠和沉积引发，影响包括神经、心脏、眼、肾脏等多个关键器官，病情发展迅速，患者生存率极低。BPR-30221616注射液作为倍特药业独创的小核酸（siRNA）药物，通过精准靶向并沉默特定的mRNA，有效阻断野生型和变异型转甲状腺素蛋白的产生，从而实现对ATTR的有效治疗。
该药物的研发依托于倍特药业自主研发的核酸稳定性修饰平台技术，这一创新技术显著提升了药物在体内的稳定性和持久性，优化了治疗指数，并有效减少了不良反应，预示着BPR-30221616注射液未来可能实现更低的给药频率，为患者带来更为便捷和高效的治疗方案。
（文章来源：新京报）
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