广西全面采购“去铁酮片”，该药物是地中海贫血治疗的关键药物，纳入医保后，个人自费为原来的十分之一。我国还增大了对罕见病患者的支持，将罕见病目录病种增至207种，约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。...

意大利制药公司Recordati旗下中国公司锐康迪退出中国市场，其罕见病药物奥唑司他也将停止对中国供货。该药物用于治疔库欣综合征，上市不到一年即面临断供困境。...

锐康迪（北京）医药有限公司宣布完成清算组备案，进入清算程序，未来将退出中国市场。该公司旗下有三款罕见病产品获批上市，其中两款已实现商业化上市。奥唑司他医保谈判失利可能是导致公司清算的原因。锐康迪的退出将影响正在使用其药品的患者群体。...

中国为加速罕见病药品审批采取了一系列措施，包括优化审评机制、完善检验制度、优化注册核查等，以助力病患用药需求。...

本文介绍了渐冻症患者蔡磊在过去六年中如何推动中国渐冻症药物研发以及他对于罕见病创新框架的思考。...

国家药监局党组成员雷平近日在北京协和医院调研时表示，自制试剂试点对罕见病、疑难病的诊断具有重要意义。国家药监局正在探索推动真实世界数据在医疗产品研发中的应用。...

默沙东宣布其药物Sotatercept已获得批准临时进口，用于治疗动脉型肺动脉高压。Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗该疾病的激活素信号传导抑制剂，有望为肺动脉高压患者提供新的治疗选择。...

新版医保药品目录发布，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种。国家医保局探索'医保+商保'模式，提高创新药可及性。一项项举措正为罕见病患者筑牢生命保障。...

全球健康药物研发中心发布AI药物研发平台，该平台融合了生成式人工智能技术与多模态大模型技术，能针对不同疾病精准生成候选药物分子。...

国家医保局和人社部发布了新版医保和商保创新药品目录，共19个新药纳入其中。其中5款CAR-T细胞疗法备受关注。...

19个创新药成功纳入2025年《商业健康保险创新药品目录》，涵盖肿瘤、罕见病治疗领域，体现对创新药物的重视和对重点医疗领域的关注。...

天价基因疗法不断刷新美国高价药物榜单，但高昂的价格、市场推广的挑战以及医保报销等问题仍困扰着基因药物的发展。...

全球罕见病患者超3亿，仅5%有有效治疗手段。基因组、人工智能技术为罕见病精准诊疗带来新希望。基因组医学国际会议聚焦基因诊疗，大湾区、长三角涌现基因治疗头部企业。北京协和医院通过创新举措提升诊疗效率，开创多学科诊疗新范式。...

进博会期间，罕见病创新疗法展出，为患者带来希望。中国批准多款罕见病药物上市，加速研发进程。全球罕见病研发成果汇聚，创新药加速落地中国。罕见病群体面临挑战，多方热议破解之道，共筑健康未来。...

默沙东连续七年亮相进博会，展示前沿医疗创新成果与本土合作布局。多款在研药物在中国获批，为耐药菌感染和罕见病患者带来新选择。未来五年将引入40多项新产品，推动HPV男女共防，为健康中国贡献力量。...