我国干细胞疗法在临床应用上取得了关键性进展。1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准了我国首款干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液上市，该药品专门用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米迈托赛注射液历经多年研发，于2013年递交临床试验申请（IND），2020年首次获批临床，在探索性II期临床中表现出色，并于2024年6月被CDE纳入优先审评审批。尽管目前该药物仍处于III期临床试验阶段，但此次附条件获批上市标志着国内干细胞产业在商业化应用方面取得了重大突破。

随着政策环境的不断优化，近年来国内进入临床阶段的干细胞药物数量持续增加，行业有望迎来新的发展高峰。全球干细胞药物研发也在快速发展，干细胞因其强大的自我修复和再生能力，被视为治愈多种疑难杂症的潜在手段。截至2024年底，美国临床试验注册库上有关干细胞疗法的项目已超过8300项，市场研究和咨询机构预测，到2034年，全球干细胞市场规模将增长至约488.3亿美元，复合增速超过11%。其中，间充质干细胞（MSGs）作为干细胞研究的重要分支，正逐渐取代造血干细胞，成为全球干细胞疗法的主要研究方向。

商业化方面，目前全球已有13项干细胞创新疗法获批上市，其中中国和美国近期先后迎来首款MSGs药物获批。2024年12月，FDA批准了首个间充质干细胞药物Ryoncil在美国上市，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。而我国艾米迈托赛注射液的获批上市，标志着干细胞药物已在中美两大市场获得商业化突破。

为推动干细胞产业规范发展，我国近年来出台了多项监管和产业支持政策，其中CDE自2020年以来陆续出台多项技术指南，明确了干细胞药物的申报途径和标准。地方政策上，北京、上海、天津等地也发布了相关政策，为干细胞创新药的临床试验和技术研究提供支持。海南自由贸易港更是通过了相关规定，从政策法规层面大力支持干细胞等生物医学新技术的转化应用。

受此影响，我国的干细胞药物研发和申报工作快速增长。数据显示，2020年以来CDE受理的干细胞新药申请共计85项，其中有19项于2024年内申报。目前获得CDE临床试验默示许可的间充质干细胞药物试验共计68项，除了此次获批上市的艾米迈托赛，已进入临床II期后的干细胞创新药项目已达16项，适应证涉及关节炎、肝硬化、肺病等，未来数年间有望获批上市的干细胞创新药物数量较为可观。

然而，从在研管线的适应证布局来看，国内临床进度靠前的干细胞创新药所覆盖适应证均为小品种，患者群体较为有限。尽管现货药物获批上市意味着生产成本可望降低，但仍需要有足够的用户群体来实现这一目标。因此，整个干细胞产业链能否进入良性循环尚存在较大不确定性。

在干细胞创新药领域，国内多家药企积极布局。中源协和、泽辉生物、天士力、九芝堂、贝达药业等企业均在干细胞领域有所布局，部分企业的干细胞创新药项目已进入临床试验阶段，有望在未来几年内推出大单品。