生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。当前，行业的创新发展正面临基础研究向临床应用转化的关键时期，临床研究体系与原始创新之间的协同机制亟待完善，成果转化路径也需进一步拓宽。临床试验作为驱动生物医药产业升级的核心动力，在资源整合与效能释放方面仍有较大提升空间。

　　1747年5月20日，苏格兰海军军医詹姆斯·林德开启了现代临床试验先河，著名的“坏血病临床试验”将5月20日定为“国际临床试验日”。值此之际，业界广泛关注如何将前沿创新深度融入临床试验体系，构建高效转化路径，实现临床研究成果向全产业链的价值转化。高质量的临床试验是提升临床研究质量与转化效率的关键，也是推动生物医药产业高质量发展的必由之路。

　　上海市药品监督管理局党组成员、二级巡视员张清在临床试验质量控制与行业发展研讨会上指出，临床试验是连接基础研究与临床应用的桥梁，是企业研究成果验证、转化上市的核心步骤，也是医院提升临床研究能力、实现高质量发展的重要引擎。在科技创新驱动健康中国建设的大背景下，业界需以更高标准、更严要求、更实举措为临床试验赋能。

　　张清表示：“上海临床资源丰富，临床试验机构质量管理体系的持续改进和临床试验水平的不断提升对生物医药产业高质量发展起到了极大的促进作用。”

　　加强临床研究体系构建

　　根据NMPA历年药品审评报告，自2017年以来，NMPA受理的1类新药IND品种数量逐年上升，2023年达到1241个，同比增长31.7%，创下近5年新高。新药研发必经的临床试验过程复杂，包含数据采集、中心筛选、启动、患者招募、试验监查、临床数据报告递交及存档等环节，各环节需高度协同，同时面临严苛监管。

　　自2017年以来，国内创新药各期临床试验稳步上升（除2020年Ⅰ期临床数量略微下降），2023年显著回升，Ⅰ期临床占比始终接近或超过50%。抗体偶联药物（ADC）和双特异性抗体的临床试验数量占比大幅提升。此外，基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物、细胞治疗等创新疗法占比也在提高。

　　据医药魔方数据，2017—2021年我国药企注册性临床快速提升，2022年受多重因素影响总量有所下降，但2023年显著恢复，全年注册临床试验数量达到270个，超越美国同期的222个。

　　临床试验是生物医药产业发展的核心环节，是确保患者安全、推动医学进步的基石。上海市政府相继发布多项政策意见，强调加强临床研究体系和能力建设的重要性。张清介绍，上海参与了创新药临床试验改革试点，将创新药临床试验审评审批时限压缩至30日，加速了创新药上市进程。

　　2024年，上海共有7款I类新药、15款三类医疗器械获国家药监局批准上市，数量全国领先。

　　张清强调：“新技术、新方法应用加速，创新产品研发迭代提速，多中心临床试验规模扩大、设计复杂度提高，对临床试验质量控制的规范性、精准性、高效性提出更高要求。我们必须认识到，质量是临床试验的生命线，只有筑牢质控防线，才能确保数据真实可靠、受试者权益得到充分保障、研究结果经得起检验。”

　　“我们将临床试验质量监管作为重中之重，以提升临床试验质量、助力创新药械研发上市为目标，持续完善制度体系、强化全链条监管、深化信息化赋能，推动全市临床试验机构实现高质量发展。”张清补充道，后续将继续以科学监管筑牢质量防线，以技术创新优化服务效能，以多方协同构建共治格局。

　　临床试验进入数字化时代

　　临床试验是连接实验室与市场的重要桥梁，各方在推动其发展时，必须遵循国际规范，着力提升质量控制效能。

　　上海市药理学会药物临床试验专委会主任委员李雪宁建议，搭建全流程质控体系，推动生物医药产业高质量发展。医疗机构、申办方及CRO、SMO企业等临床试验参与主体，以GCP为基石，共同搭建贯穿临床试验全生命周期的动态质量管理体系。在每个环节建立严格的质量把控机制，确保试验数据真实、准确、完整、可溯源。

　　同时，共建临床试验协同网络，加快创新药械临床试验速度。加强跨地区、跨机构合作，共享资源与经验，探索高效协作，提高试验效率。

　　此外，探索新兴技术应用，深化临床试验数智化进程。加强人工智能等新兴技术在临床试验各环节的应用，提高工作效率与质量。

　　随着全球数字化技术及硬件设备能力快速迭代，智能手机、平板电脑等新型技术得以广泛普及，电子临床结局评估（eCOA）系统以及传感器等数字化解决方案应运而生。临床试验正迈向更高的数智化和自动化。

　　人工智能（AI）及机器学习技术的发展为临床试验提供了坚实基础。AI技术凭借历史数据能力，在患者招募、试验设计、数据管理等方面提供全方位辅助，重塑生命科学的研发效率、运行模式与成本结构。

　　中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长、同济大学附属上海东方医院终身教授李进表示，借助数字化手段推动临床试验智能化成为趋势，有助于解决医生工作负荷大的问题。

　　“数字化是历史的必然。人工智能在全球众多行业蓬勃发展。以我们中心的临床研究为例，目前正进行上百项研究，给医生带来极大工作压力。借助人工智能，我们期望在减轻医生负担的同时，确保研究任务顺利完成。”李进说。

　　现场核查细则不容忽视

　　在保证患者安全的前提下，如何保证临床试验“量质并举”，更好地运用数据提高药物研发质量，成为众多药物研发机构关心的问题。

　　自2025年1月起，ICH E6（R3）的实施显著重塑了临床试验的设计与执行流程，对行业质量体系产生深远影响。

　　上海药品审评核查中心药理临床核查部李刚指出，现场核查时需特别关注可能影响研究品种有效性和安全性的环节与数据。

　　核查工作旨在验证现场资料的真实性、完整性与规范性，以及受试者的保护情况。有效性评估涉及研究人群、用药准确性、合并用药、数据获取与分析等方面，核心在于严格按照试验方案记录、报告，确保数据处理规范性。安全性方面，需关注不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的报告等。

　　以CAR-T为例，需保存支持性证明材料，仔细核查病理学诊断复印件、治疗证明文件及影像学证据，确保符合方案规定。采集环节需使用比色卡对采集物进行比色，这是质量控制的重要步骤。细胞制备环节需在体外进行，需运送到符合条件厂房，GMP检查员将重点关注相关记录。

　　在临床试验数智化时代，方案更改需关注。数据核查时，包括跨病例报告表的逻辑核查，需通过一系列数据核查捕捉风险，及时改正。

　　“要尽可能降低风险，涉及预防性质措施及事后补救手段。”有药企高管表示，临床试验的电子数据采集（EDC）系统是数据管理的核心入口，通过电子设备和网络技术实时传输数据至统一平台，支持数智化解决方案无缝对接，提高数据准确性和处理效率。

　　得益于政策扶持，企业对临床试验重视程度显著提升。各机构需制定合理临床试验方案，借力数字化手段，加速实现临床试验数字化转型。

（文章来源：21世纪经济报道）