天价基因疗法不断刷新美国高价药物榜单，但高昂的价格、市场推广的挑战以及医保报销等问题仍困扰着基因药物的发展。...

诺华公司宣布其天价基因疗法Itvisma获批，用于治疗SMA患者。该药物的高价引发了市场对其承受极限的讨论。全球基因治疗市场正处于快速增长阶段，未来5-10年内将保持年均20%以上的增速。尽管面临挑战，但市场前景广阔，众多药企巨头争相布局。...

本文探讨了AI在生命科学领域的创新应用，包括解读生命语法、寻找生命暂停键、加速科学发现及逆转衰老时钟。AI正成为破解生命科学难题的关键，推动医疗走向个性化、规模化，为延长生命、改善健康提供新契机。...

Merge Labs脑机接口项目因奥尔特曼的兴趣备受关注，计划融资2.5亿美元。奥尔特曼或涉足该领域，与马斯克旗下Neuralink形成竞争。项目探索基因疗法与超声波结合，打造性能更优植入设备。...

Sam Altman投资的大脑芯片公司Merge Labs正考虑涉足基因疗法，标志着其可能从大脑芯片技术转向更广泛的生物科技领域，引发行业关注。...

生物技术公司Sarepta Therapeutics盘前股价暴涨超45%，因其基因疗法Elevidys获FDA批准恢复用于杜氏肌营养不良症治疗，为患者带来新希望。...

美国食品药品管理局暂停Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验，致其股价暴跌逾60%。Rocket正调查死亡原因，重点聚焦免疫抑制剂。分析师指出基因疗法安全事件难以预测。...

一个国际研究团队成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗，标志着基因疗法在人类患者中首次实现定制化临床应用，为开发针对其他罕见病的定制化疗法奠定了坚实基础。...

CRISPR基因编辑技术取得重大突破，美国团队在六个月内开发出个性化定制体内治疗药物，成功应用于罕见遗传病患儿，标志着为单个病患量身定制基因编辑治疗成为现实。CRISPR技术已成为基因编辑主流，但其商业化路径仍在探索中。...

据英国《新科学家》报道，美国波士顿Verve制药公司利用CRISPR基因编辑技术，成功开展单剂疗法试验，使患者胆固醇水平显著下降，未出现严重副作用，效果可能持续终生。该疗法采用与mRNA疫苗相似的递送机制，展现出巨大的治疗潜力。...

4月10日，国家药监局批准上海信致医药科技有限公司的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B。这是中国首个获批的基因疗法，标志着基因疗法在罕见病治疗领域取得新突破。武田中国负责该产品的商业化经营，价格预计年中公布。...

国家药监局批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。该药物采用基因治疗技术，成为中国首个获批上市的基因疗法产品，为患者提供新的治疗选择。...