AI导读：

美国宾夕法尼亚大学开发出新型基因编辑平台mvGPT，集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等功能，为遗传性疾病治疗和DNA功能原理研究提供新工具，相关论文已发表于《自然·通讯》杂志。

美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院的研究团队近日宣布，他们成功开发出一种名为“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”的新型基因编辑平台。该平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为深入研究DNA功能原理及遗传性疾病的治疗提供了新的强大工具。相关研究成果已在新一期《自然·通讯》杂志上发表。

研究团队指出，遗传性疾病的成因复杂，并非所有疾病都直接源于遗传密码的错误。例如，Ⅰ型糖尿病便是由某些基因表达异常所导致。传统的基因编辑技术往往需要借助多种工具，才能同时纠正多个互不相干的遗传异常。而mvGPT平台的诞生，正是为了解决这一难题，实现DNA的精确编辑与基因表达的有效调控。

mvGPT平台巧妙地将能够修改DNA序列的“先导编辑器”与两款分别用于增加或抑制基因表达的工具相结合，形成了功能强大的综合体系。这些工具既能独立运作，又能相互协作，共同应对复杂的遗传挑战。

为了验证mvGPT平台的性能，研究团队在威尔森病（一种由基因突变导致的肝豆状核变性）患者的肝细胞上进行了实验。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时提升了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因表达水平，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的基因表达。在多次实验中，mvGPT均以极高的精确度完成了这三项任务，充分展示了其应对复杂遗传状况的强大能力。

此外，mvGPT平台还具备空间占用小的优势，其体积小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。这为mvGPT在遗传性疾病治疗领域的广泛应用提供了可能。

未来，研究团队计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中进一步测试mvGPT的效能，以期为其在临床治疗中的应用奠定坚实基础。（文章来源：科技日报）