AI导读:

加拿大科学家开发出一种基因编辑新疗法,用于修复常染色体隐性遗传性鱼鳞病。该疗法利用CRISPR技术结合脂质纳米颗粒,精准修正致病基因突变,恢复皮肤功能。这一平台技术有望为多种遗传性皮肤病提供全新治疗路径。

加拿大不列颠哥伦比亚大学与德国夏里特柏林卫生研究所科学家合作,开发出一种可直接用于修复人体皮肤的基因编辑新疗法。该疗法针对的是常染色体隐性遗传性鱼鳞病(ARCI),能在由真实人类皮肤构建的模型中,成功修复导致ARCI最常见的基因缺陷,并恢复高达30%的正常皮肤功能。团队采用脂质纳米颗粒作为“运输车”,搭载基因编辑工具进入细胞,并精准修正错误DNA,唤醒皮肤自我修复能力。这一平台技术具有广泛适用性,可快速适配于其他遗传性皮肤病。