AI导读:

英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队开发出新的基因疗法BE-CAR7,在对抗罕见的侵袭性血癌方面取得显著效果。该疗法利用碱基编辑技术改造免疫细胞,帮助多名此前无药可治的患者缓解病情。

  英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队宣布,他们开发出一种新的基因疗法,名为BE-CAR7,在对抗罕见的侵袭性血癌——T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)方面取得显著效果。相关临床试验结果发表在最近的《新英格兰医学杂志》上。

  碱基编辑技术是CRISPR技术的高级版本,能够在不切断DNA双链的情况下,通过化学反应改变特定的碱基,从而降低染色体损伤的风险。

  BE-CAR7细胞的制造过程堪称精密的细胞工程。团队首先从健康供体的白细胞中提取T细胞,然后利用定制的RNA、mRNA和慢病毒载体对其进行一系列改造,使其能够精准识别并锁定白血病T细胞上的CD7标志。

  当这些经过“武装”的BE-CAR7细胞被注射到患者体内后,会迅速增殖并寻找目标,摧毁体内所有T细胞,包括导致疾病的白血病细胞。如果在约4周内能成功清除白血病灶,患者将接受骨髓移植,以重建免疫系统。

(文章来源:科技日报)