多款罕见病药物被纳入2025年医保目录及商保创新药目录，包括复星医药的芦沃美替尼片和北海康成的注射用维拉苷酶β。其中，芦沃美替尼片是中国首个获批的国产原研MEK1/2抑制剂，而注射用维拉苷酶β是首个国产的戈谢病醇替代疗法。...

国家药监局统计显示，我国上半年批准创新药43个，同比增长59%。通过药品审评审批改革，我国新药好药呈现快速增长态势，国家药监局还推出多项举措助力我国创新药的研发和上市，助推中国创新药企业和药品快速“出海”。...

国家药监局发布2024年《中国新药注册临床试验进展年度报告》，显示我国药物临床试验登记总量达4900项，新药临床试验占比超五成，抗肿瘤药物临床试验占比最高，儿童用药和罕见病药物研发活跃。...

美国FDA批准首个用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）的罕见病药物，该药物年均治疗费用高昂。PWS由染色体缺失导致，全球发病率低但严重影响患者生活质量。中国患者群体庞大，目前尚无特效药，该药物的获批为国内患者带来新希望。...

2024年中国罕见病药物市场迎来加速发展，共批准29款罕见病药物上市，其中14款来自中国药企。政策利好、支付体系完善推动药企布局罕见病领域。全球罕见病药物研发多元化、创新化趋势明显，中国参与度提升。罕见病领域成为热门投资赛道，医药交易金额累计近600亿美元。...

2024年中国共批准29款罕见病药物上市，其中14款来自中国药企。政策利好、临床需求等因素推动罕见病药物加速上市。中国药企参与度提升，全球罕见病药物研发多元化和创新化。未来将有更多罕见病药物上市，解决无药可治问题。...

2024年中国批准29款罕见病药物上市，其中14款来自中国药企。政策推动罕见病药物加速上市，国内药企参与度提升，全球罕见病药物研发趋势多元化和创新化。仿制药提高患者药物可及性，罕见病领域成为热门投资赛道。...

中国罕见病药物研发上市数量显著增加，但仍有巨大需求差距。国家出台多项政策，包括优先审批、医保纳入及丙类目录发布等，提高罕见病药品可及性。未来，丙类目录将与商业健康保险结合，为患者提供更多保障。...