财联社8月9日讯（记者卢阿峰）“药物的核心离不开化学。”在“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”上，中国科学院院士马大为的观点引发业内共鸣。

论坛围绕小分子药物创新等展开探讨，揭示中国创新药突围路径——从天然产物中挖掘“中国特色”原创分子，实现“从0到1”突破。

化学为钥：解锁中药现代化的创新路径

全球已上市药物中，超70%为小分子化合物。马大为指出，药物研发历史围绕化学物质展开，结合天然产物与化学合成的小分子药物正成差异化竞争方向。

在中药现代化领域，马大为院士提出三条路径，强调化学手段能解决中药成分的分离与定量问题。

创新免疫治疗全国重点实验室副主任王宏林分享的研究，是这一模式的代表案例，其团队从传统中药乳香中实现了活性成分AKBA的公斤级纯化。

值得注意的是，天然产物药物研发涉及全链条的技术体系升级。过去十年，中国小分子药物产业链的成熟，为这一模式的落地提供了坚实基础。

马大为院士总结，中国创新药近十年的快速发展，得益于“四大因素”叠加。

“现在已有5个中国创新药获美国FDA批准，2024年创新药出海首付款达50亿美金”，马大为院士指出，天然产物与小分子化学的结合，成为中国在全球药物创新格局中开辟差异化赛道的现实选择。

价值重构：小分子药物的全球竞争逻辑

白癜风治疗领域的突破，成为临床导向研发的代表案例。

杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥介绍，中国约有2000-3000万白癜风患者，目前缺乏特效药，治疗难度远超银屑病。

正是这一“临床荒漠”促使王宏林及团队将CKBA的研发方向由银屑病转向白癜风。二期临床数据显示，CKBA软膏具有良好的安全性和耐受性，填补了儿童治疗空白。

许爱娥强调，CKBA不仅在短期内带来复色改善，还可作为维持用药长期使用，能有效降低复发风险。

这种“从临床需求倒推研发”的模式，也得到产业端的认可。广东泰恩康医药股份有限公司董事长郑汉杰坦言，企业选择白癜风和玫瑰痤疮作为研发方向，核心逻辑是“临床效果与未被满足的需求”。

马大为院士强调，高利润源于“创造价值”而非“制造价值”。展望中国创新药的国际化道路，他指出，中国小分子药的机会在于“针对相同靶点寻找差异化临床效果”或“从天然产物入手，通过表型筛选倒推靶点”。

（文章来源：财联社）