中新网北京6月10日电(记者张尼)AI制药领域取得新突破。近期，一款由AI驱动药物研发的临床概念验证成果在《自然·医学》上发表。该药物IIa期临床试验中国牵头研究者、中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军接受了中新健康采访。

　　AI助力药物分子设计与生成

　　6月3日，英矽智能的在研药物Rentosertib(ISM001-055)的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然·医学》(Nature Medicine)。

　　论文展示了名为GENESIS-IPF IIa期研究(NCT05938920)的结果，这是一项针对Rentosertib的双盲、安慰剂对照临床试验。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性。

　　Rentosertib是一款潜在全球首创的特发性肺纤维化治疗药物，其靶点识别和分子设计均由生成式AI平台Pharma.AI完成。

　　“这款药物的最大特点是在AI技术驱动下研发的。”徐作军在接受采访时解释。

　　他介绍，该药物并非基于传统的发病机制研究，而是通过AI对数据进行分析对比找到线索，进而帮助生成和设计分子。

　　“AI平台综合学习了大量前期疾病假说、基础研究和各种通路研究，得出的结果更为广泛。与普通研究相比，AI探索的可能性更多。”

　　但专家指出，Rentosertib仍需更大规模的验证。徐作军认为，尽管当前结果鼓舞人心，但样本量较小，还需在更广泛的人群中进一步评估，如开展III期临床试验。

　　AI能否完全替代传统研发？

　　AI产业蓬勃发展，在生物医药研发领域，AI有何优势？是否会替代传统研发模式？

　　徐作军表示，AI在药物发现和设计上的优势主要体现在效率提升和成本节约上，同时AI能考虑更多因素。

　　“例如，传统上我们从通路出发研究新药，现在通过AI发现，药物或靶点可能影响多条信号通路，实现多管齐下治疗疾病。”

　　但徐作军认为，当前的AI技术和能力是基于大量基础研究数据训练的，不是凭空出现。前期的基础研究是AI能力成长的基础。因此，AI能力和基础研究相辅相成。从单纯的药物发现和设计来看，AI更省时、省力、省钱，但前期基础研究同样不可或缺。

　　AI赋能医药领域创新已成趋势。

　　据Research And Markets数据，2022年全球AI制药市场规模达10.4亿美元，预计2026年市场规模近30亿美元，年均复合增长率达30%。因此，AI制药成为全球资本竞逐的新热点。

　　在国内，2024年11月发布的《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》明确了84个细分领域的应用场景，为“人工智能+医疗健康”提供规范化发展路径。

　　2025年4月，工信部、商务部、国家卫生健康委等七部门印发的《医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)》提出，到2030年，规模以上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。

　　业内认为，一系列政策将推动“AI+医药”产业蓬勃发展。专家预计，未来AI在药物研发领域将带来巨大变革。(完)

（文章来源：中国新闻网）