新药研发往往耗资巨大且耗时长久。人工智能（AI）凭借对海量化合物分子的筛选能力、药物机制的模拟功能以及临床试验的辅助设计能力，曾被视为能够大幅缩短研发周期、降低成本的利器。然而，至今全球尚未有一款完全由AI主导研发的药物面世，多个标榜为“AI药物”的项目仍停留在一期临床试验阶段。

　　2025年6月3日，一款用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）期刊上公布了IIa期临床试验数据，该研究由中国医学科学院北京协和医院与AI制药公司英矽智能（Insilico）的科研人员共同完成。数据初步证明了该药物分子的安全性和有效性，使其成为目前全球进展最快的AI药物。

　　特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能持续、不可逆下降为特点，影响全球约500万人口，中位生存期仅3至4年。当前市场上的药物主要用于减缓疾病进程，但无法阻止或逆转疾病。

　　“这是一种极具挑战性的疾病，存在巨大的未满足临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师、本次临床试验中国负责人徐作军教授指出。

　　该药物分子针对由AI辅助发现的新型靶点TNIK起作用。在IPF中，激活TNIK靶点可促进肺部病理性纤维化，导致肺功能持续下降。因此，通过抑制TNIK信号传导，理论上可阻止或逆转纤维化过程，这是药物分子的设计原理。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA“孤儿药”资格认定。2024年3月，该药物早期由AI辅助发现的过程被《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）报道。

　　本试验涉及中国22个中心的71例IPF患者，受试者被随机分配接受安慰剂或不同剂量的Rentosertib，持续12周的用药观察。

　　结果显示，与安慰剂组相比，接受药物治疗的患者用力肺活量（FVC）有所改善，显示出对IPF的疗效。在最高剂量组（每日一次60mg）中，患者FVC平均提高98.4毫升，而安慰剂组患者FVC平均下降62.3毫升。

　　在安全性方面，各治疗组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率相似，大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率低，且所有不良事件在停药后均可恢复。

　　“这些结果不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，还为后续大规模、长周期临床试验奠定了坚实基础。Rentosertib的实践展示了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了宝贵参考。”英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示。

　　初步数据反映了该药物的治疗潜力和安全性，但还需在更大规模、设计更严谨、指标更严格的试验中进一步验证。“Rentosertib有潜力为IPF患者带来有意义的临床益处，这令人振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小，我们期待这些发现在更大规模的队列研究中得到进一步验证。”徐作军表示。

（文章来源：澎湃新闻）