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美国生物医药公司Cytokinetics研发的治疗梗阻性肥厚型心肌病药物aficamten在一项后期研究中显著提高患者运动能力。该新药已获中国国家药品监督管理局受理，有望成为肥厚型心肌病领域的创新重磅药物。心肌肌球蛋白抑制剂也被纳入新版国家医保药品目录，患者治疗费用大幅降低。

　　美国当地时间5月13日，生物医药公司Cytokinetics宣布，其研发的治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）药物aficamten在一项后期研究中显著提升了患者运动能力，有望成为肥厚型心肌病领域的创新重磅药物。这款新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，在用药24周后，患者运动时的摄氧量相较于现有标准疗法有了显著改善。完整临床数据将于即将举行的学术会议上公布，美国FDA预计年底前作出审批决定。

　　值得注意的是，aficamten的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。2020年7月，箕星药业获得在大中华区独家开发和商业化该药物的权益。去年12月，赛诺菲宣布收购箕星在大中华区的这些权益，但交易金额未公开。

　　在肥厚型心肌病治疗领域，百时美施贵宝的创新药玛伐凯泰已全球获批商业化。去年上半年，玛伐凯泰在中国获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病，并于去年10月启动商业化。心肌肌球蛋白抑制剂也被纳入新版国家医保药品目录，患者治疗费用大幅降低。

　　据韦德布什估计，到2026年，玛伐凯泰年收入至少可达26亿美元。分析师预测，aficamten作为一线治疗药物，到2034年峰值销售额将达到9亿美元，总收入有望突破39亿美元。梗阻性肥厚型心肌病是一种危害严重的疾病，我国患病率约为十万分之八十，严重影响患者生活质量。

　　复旦大学附属中山医院心内科副主任张书宁教授指出，肥厚型心肌病60%患者具有基因突变遗传背景，并发症可能无法逆转。患者常出现劳力性呼吸困难、胸痛等症状，严重时可能导致死亡。

（文章来源：第一财经）