21世纪经济报道记者季媛媛上海报道

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告，标志着全球药物研发规则迎来重大变革：单克隆抗体等药物将逐渐告别强制动物试验时代。这一自1938年沿用至今的监管铁律，在人工智能与类器官技术的推动下，迎来了历史性的转折点。

FDA公告指出，将逐步取消对单克隆抗体等药物的动物试验要求，转而采用更贴近人体生理学的方法，如人工智能和计算方法进行安全性预测，以及使用人类细胞系和类器官作为实验室模型。

希格生科（Signet Therapeutics）创始人兼CEO张海生表示，FDA此次公告具有里程碑意义，详细说明了如何用AI、真实世界数据及类器官等技术替代动物试验。同时，成功采用这些方法替代动物试验的药物将获得优先审批，为药企提供了强大动力。

张海生指出，随着越来越多公司提供数据证明这一变革的可行性，未来在单抗等领域，动物试验或将被取消。类器官或器官芯片等技术已能满足相应需求，这无疑是划时代的重大事件。

FDA发布的路线图描述了加快验证和采用非侵入性监测的计划，并将更新指南，以便允许使用这些方法的数据纳入考量。此外，FDA现代化法案2.0预计将在今年晚些时候举办公开研讨会，讨论非动物性替代方法在药物审批中的应用。

早在2022年，美国参议院通过了FDA现代化法案2.0，取消了新药开发中对动物试验的绝对要求。2023年，首个基于类器官技术的新药获批进入临床试验，被视为类器官技术的重要里程碑。

国内也出台了《类器官药敏检测指导肿瘤精准治疗临床应用专家共识》。然而，类器官在新药药效学验证等领域的应用仍处于初步阶段。

张海生认为，FDA选择单抗作为试验先锋，是因为单抗在人体内的毒性相对较小，而在动物试验中问题重重，且动物试验成本高昂，伦理和动物保护方面存在争议。采用“类器官+AI”方式能达到与动物试验相近的效果，具备明显优势。

新药研发面临有效性与安全性的挑战，研发成本显著增加。德勤报告显示，全球TOP30医药创新公司推出一项新药的平均成本达到46亿美元。半数药物在临床阶段遭遇失败，主要因为它们在临床前的动物实验及二维细胞测试中虽展现疗效，但在临床阶段难以复制。另外三成新药研发失败源于临床前未检测到的毒性。

“类器官+AI”技术可以解决80%的难题。类器官是模拟器官结构和功能的微型体外模型系统，引起了广泛关注。AI引入到类器官研究中，可加快类器官的开发和临床应用。

张海生介绍，整合“类器官+AI”技术可将新药研发时间缩短一半，显著削减研发成本。AI提高筛选效率，拓宽筛选广度；类器官提高筛选精度。二者迭代融合展现出明显优势。

类器官市场规模预计将从2023年的30.3亿美元增至2031年的150.1亿美元，复合年增长率将达到22.3%。类器官技术的火热吸引资本进入该领域，科途医学、大橡科技、希格生科等企业均处于融资阶段。

张海生认为，初创企业应根据具体应用场景选择优先追求技术突破或加速商业模式应用。若传统方法在适应症或管线评估上表现不佳，应主动接受先进技术。

推动“类器官+AI”技术大规模落地尚需时日，需突破多方壁垒。券商医药行业分析师指出，需解决监管信任危机，包括数据可比性和验证体系缺失等问题。国家药品监督管理局药品审评中心也在积极推进制定行业标准。

宏观趋势显示，应积极接纳新技术。FDA新政不仅是技术替代，更是医药研发范式的根本转变。中国企业能否突破技术封锁、建立标准体系，将决定全球医药创新版图的重新划分。

正如新能源汽车取代燃油车的过程，尽管不会立即导致燃油车消失，但代表了时代进步方向。中国企业在“类器官+AI”领域是否能复制特斯拉的辉煌，还有待市场检验。

（文章来源：21世纪经济报道）