AI导读:

复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年研究,首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2,并找到具有潜在治疗作用的小分子化合物。这一发现有望早期干预并延缓帕金森病进程,为治疗提供新思路。

据央视新闻报道,复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究,取得了帕金森病治疗领域的重大突破,在全球首次发现了全新的治疗靶点FAM171A2,并成功找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。这项研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际权威学术期刊Science。这一发现标志着帕金森病治疗领域的重要进展。

郁金泰团队历经5年,首次揭示了FAM171A2蛋白与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。研究发现,FAM171A2会选择性地结合病理性α-突触核蛋白,导致神经元死亡和病理蛋白的传播。通过转基因动物实验,团队进一步证实,敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。

此外,该团队利用人工智能技术,从7000余种小分子化合物中筛选出一种能够抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的小分子化合物,为帕金森病的治疗提供了新的可能。

基于这一研究成果,郁金泰团队已申请国际专利,计划全面、系统地开展帕金森病治疗药物的研发工作,包括小分子药物、抗体以及基因治疗手段,并推动相关成果进入临床试验和应用阶段。

此次发现的全新治疗靶点和后续开发的药物,不仅有望早期干预并延缓帕金森病进程,实现病因治疗与症状缓解的双重突破,还可能为阿尔茨海默病、路易体痴呆等其他神经退行性疾病的治疗提供新的思路。

帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病,患者人数预计将持续增长。传统治疗方法仅能缓解症状,无法延缓疾病进展,因此,这一研究成果具有重要意义。

(文章来源:界面新闻)