AI导读：

近日，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中13种为罕见病用药，至此已有超过90种罕见病治疗药品被纳入医保目录，为患者带来希望。

这是我国罕见病患者“药篮子”迎来的又一次全面升级。近日，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录，新增了91种药品，其中13种为罕见病用药，如治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等。至此，已有超过90种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录。

在今年的国家医保药品目录谈判中，氯巴占这一万余名难治性癫痫患儿的“救命药”成功进入医保。尽管只是药片价格几毛钱的小调整，却给患者家庭带来了实实在在的希望。难治性癫痫因其“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点，让许多患儿家庭备受煎熬。孩子发病时一天抽搐七八十次，每次发作都如同在生死关头徘徊。

由于氯巴占兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，因此迟迟未能在国内审批上市。患者往往选择从国外代购“救命药”。2020年，一起涉及海外代购氯巴占的案件引起广泛关注，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信。随后，国家卫生健康委、国家药监局联合发布工作方案，优先采用临时进口方式，缓解患者“无药可用”的困境，同时支持氯巴占药品国产化。2022年国产氯巴占获批上市，2024年进入医保，为患者点燃了生命希望。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药也是今年国家医保药品目录调整的关注焦点。PNH是一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，严重威胁患者生命。2021年3月，一位PNH患者遭遇断药危机，向中国罕见病联盟求助。中国罕见病联盟携手多方力量，80余天后，新药成功落地北京协和医院，患者获得救治。新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来希望。

自2018年国家医保局成立以来，已连续7年开展医保药品目录调整，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，医保药品目录的调整是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬强调，让更多好药、“救命药”进医保，是医患共同的心声。

罕见病患者接受治疗