21世纪经济报道记者李佳英

　　“我宁愿生肿瘤，也不愿意生白癜风。”近日，在广东汕头举办的“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”上，杭州市第三人民医院皮肤病研究所所长许爱娥转述的患者心声，道出了免疫性皮肤病的残酷现实。

　　白癜风、玫瑰痤疮等疾病虽不致命，却因毁容性皮损、反复发作和高复发率，为患者心理与社会生活带来了负担。全球范围内靶向药物寥寥无几，临床治疗长期依赖超说明书用药，副作用大、疗效有限。

　　然而，创新靶向药带来多种适应证可能性。例如，从中药乳香提取的CKBA，或有望成为全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新药。中国科学院院士马大为表示，从高活性的天然产物入手，通过表型筛选，深入的结构—活性关系研究、作用机制研究和临床试验，有可能为新药创新提供机会。

　　面临“无药之困”

　　“2到12岁的患者占中国白癜风患者人群的40%，约1200万人，但全球范围内却没有一款获批可用于他们的新药。”上海交通大学特聘教授王宏林列出的这组数据，呈现了儿童白癜风患者对治疗的迫切需求。

　　目前，白癜风的治疗手段有限且存在诸多局限。外用JAKi仅有1.5%芦可替尼软膏被美国食品药品监督管理局批准治疗12岁以上的白癜风，国内尚未正式获批。系统使用JAKi治疗白癜风仍属超说明书用药，尚缺乏中国人群大样本、多中心数据的支持。

　　白癜风难治的根源在于其多靶点、多信号通路的复杂机制，目前临床已有的药物治疗又存在副作用。临床主要采用外用糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂等药物开展治疗，但仅能抑制免疫反应，既不能精准复色，也无法阻止30%至40%的复发率，且副作用明显。

　　临床上可用于长期维持治疗的安全有效手段几乎空白。而CKBA的出现让临床医生看到了“标本兼治”的可能，CKBA是王宏林团队从中药乳香活性成分出发，成功筛选出的全球首个靶向T细胞脂肪酸代谢通路的创新小分子药物。

　　相关II期临床试验初步研究结果显示，高剂量组CKBA软膏1.5%BID剂量组的面颈部白癜风评分指数达到F-VASI 50和F-VASI 25的受试者比例均优于溶媒组（安慰剂组），其中疾病好转及不同程度复色患者占比为36%。团队正在推进1.5%浓度CKBA治疗2周岁至12周岁的儿童白癜风的IIT临床试验。

　　带来跨界奇袭？

　　白癜风诊疗如同在皮肤上绘制复原图，免疫治疗创新药能否成为那支复原神笔？从研发管线深入剖析，中国白癜风药物研发格局良好，赛道拥挤度低。华福证券研报指出，绝大多数药物靶点聚焦于JAK，其中康哲药业的磷酸芦可替尼乳膏目前国内进度最快。

　　泰恩康董事长郑汉杰则透露，公司已向国家药监局递交白癜风适应证突破性疗法认定申请，III期临床方案也已启动，希望在2027年能拿到治疗成人和儿童白癜风的新药上市申请。

　　不仅在白癜风领域展现出潜力，创新靶向药还带来了多种适应证的可能性。以玫瑰痤疮为例，四川大学华西医院皮肤科主任蒋献表示，在治疗玫瑰痤疮时，有时可能需要采取多种治疗手段，但这往往会增加不良反应的发生几率，导致病人的依从性降低。CKBA乳膏玫瑰痤疮适应证II/III期无缝适应性临床试验申请已获受理，预计2025年底前启动患者入组。

　　基于作用机制探索，CKBA的“跨界”故事还在继续。据泰恩康介绍，公司计划开展CKBA治疗阿尔兹海默病的临床研究，探索CKBA跨界治疗的可行性。

　　华福证券指出，现有的抗阿尔茨海默病药物不能逆转疾病，只能延缓进展。近年来，抗Aβ、靶向Tau蛋白的免疫疗法是目前最令人关注的治疗方法之一。目前大众熟知的已获美国FDA批准上市的AD单抗药物分别为卫材/渤健的Lecanemab（仑卡奈单抗）和礼来所研发的Donanemab（多奈单抗）。

　　在国产药物方面，甘露特钠胶囊于2019年在中国获附条件上市，用于治疗轻中度阿尔兹海默病。但2025年8月12日，国家药监局政务服务门户网站发布的信息送达通知显示，甘露特钠胶囊再注册申请未获批准。

　　在上海交通大学医学院附属瑞金医院脑病中心神经内科副主任邓钰蕾看来，阿尔茨海默病治疗领域发展迅猛，研究管线丰富。除淀粉样蛋白单抗药物外，其他药物如卫材E2814、罗氏Trontinemab、优时比Bepranemab和渤健BIIB080等也初步展现出良好的疗效和安全性，值得持续关注。

　　随着研究的深入，免疫调节药物正在展现其跨疾病治疗的广阔前景。从皮肤病到神经系统疾病，创新靶点的探索为多种难治性疾病带来了新的治疗希望。

（文章来源：21世纪经济报道）