科学家在治疗朊病毒病这一致命的神经退行性疾病上取得了突破性进展。据最新报道，来自美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的研究团队，成功研发出一种创新的基因编辑疗法，该疗法在实验中显著延长了患病小鼠的寿命，为朊病毒病的人类治疗开辟了新的希望。这一重要研究成果已在《自然·医学》杂志的最新一期上发表。

朊病毒病是一种极为罕见且严重的神经系统疾病，其特征是大脑中的蛋白质发生异常折叠，导致脑组织受损。目前，该病尚无有效治疗方法，一旦发病，病情将迅速恶化。为了攻克这一难题，研究人员采用了先进的“碱基编辑”技术，该技术能够在DNA水平上进行精确的单个碱基更改，从而有效减少有害的朊病毒蛋白数量。

通过应用这种创新的基因编辑方法，研究人员成功地将小鼠大脑中的致病朊病毒蛋白水平降低了高达60%，并显著延长了这些小鼠的平均寿命约50%。这是科学界首次证明，通过降低朊病毒蛋白水平，可以提高感染了类似人类朊病毒的小鼠的生存率，为朊病毒病的治疗提供了新的思路。

为了确保碱基编辑器能够安全且有效地作用于大脑，研究人员巧妙地利用了腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具精准递送到脑细胞内。AAV作为一种广泛应用的基因治疗载体，因其对人类无害且能有效传递治疗性基因至目标细胞而备受青睐。经过优化，研究人员发现，仅需较低剂量的AAV即可实现更高的编辑效率，同时大大降低了不必要的副作用。

具体而言，研究团队所使用的R37X编辑器是基于朊病毒基因中自然发生的突变而设计的，该突变能够降低朊病毒蛋白水平而不产生有害影响。当这种编辑器成功整合到37%的基因拷贝中时，它不仅使朊病毒蛋白水平减半，还显著延长了小鼠的存活时间，展现了碱基编辑技术在治疗朊病毒病方面的巨大潜力。

这项研究不仅证明了碱基编辑作为一种潜在的一次性治疗方法的可行性，还为预防或减缓朊病毒病的发展提供了新的途径，无论何种基因突变导致该病。尽管这项技术仍需进一步的研究和完善，但它无疑为未来治疗这种致命性疾病带来了曙光。

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