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新型碱基编辑疗法CS-101注射液在治疗β-地中海贫血的临床试验中取得重大突破，所有接受治疗的患者均摆脱了输血依赖，重获健康造血能力。该成果由国内多家机构合作完成，并在国际权威期刊《自然》上发表。

新型碱基编辑疗法成功治疗β-地中海贫血。记者从上海科技大学获悉，4月8日，国际学术期刊《自然》在线发表了一项临床研究成果：利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物CS-101注射液在治疗β-地中海贫血的早期临床试验中取得突破性成功，所有接受治疗的输血依赖型患者均在短期内摆脱输血，重获健康造血能力。该成果由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成，这也是全球首个发表于《自然》主刊的碱基编辑药物临床研究。