戈芮宁作为国内首款治疗I型、Ⅲ型戈谢病的酶替代药物，于今年5月13日获批上市，填补了国内空白，为患者带来希望，彰显中国罕见病防治进步。...

我国约有2000万罕见病患者，面临药物高昂、医保难以报销等困境。北海康成成功研发戈谢病创新药戈芮宁，大幅降低价格，积极与医保行政部门沟通，探索成本分摊方式，有望解决患者用药难题。同时，罕见病药物研发面临高投入低回报困境，需政策支持和市场优化。...

国家药品监督管理局批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者。戈谢病是一种常染色体隐性遗传代谢病，新药的上市为患者带来了新的治疗选择。...