日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文，揭示了一种低分子化合物，该化合物口服后能修复RNA错误剪接，为治疗法布雷病等由基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。新化合物在实验鼠中表现出良好效果，具有在症状出现前进行预防性治疗的潜力。...