人类文明史在很大程度上是一部与疾病抗争的生命演进史。当前，第四次工业革命与生物医药技术迭代密切交织，基因编辑、AI制药、纳米递送等颠覆性技术持续涌现，创新药研发正超越单纯的科技范畴，演变成为大国竞争的战略制高点。从2024年政府工作报告首次将“创新药”纳入新兴产业重点领域，到国务院出台《全链条支持创新药发展实施方案》，再到党的二十届三中全会明确提出健全支持创新药和医疗器械发展机制，一系列顶层设计和政策文件密集出台，展示出以创新药发展为抓手，推动健康中国建设和提升国际竞争力的鲜明态度与坚定决心。

何为创新药

创新药（First-in-Class）是指基于全新作用机制、分子实体或治疗方法开发且具有明确临床价值，在全球未上市的药品。从研发层面看，与传统仿制药（Me-too）复制已有药物或改良药（Me-beter）对现有药物进行优化有本质的不同，创新药通常涉及靶向治疗、基因编辑、免疫疗法等前沿技术，历经靶点发现与验证、先导化合物筛选、临床前研究、I——III期临床试验等漫长过程，真正代表着医药领域从“0到1”的原始创新。

更重要的是，创新药代表着对疾病认知和治疗手段的根本性突破。例如，程序性死亡受体-1／程序性死亡配体-1（PD-1／PD-L1）抑制剂通过恢复T细胞对癌细胞的杀伤功能，大幅延长多种癌症的生存期；CAR-T细胞疗法在难治复发性血液肿瘤中实现了前所未有的高缓解率；CRISPR-Cas基因编辑技术为镰状细胞贫血等单基因疾病提供了潜在根治策略等。这些突破充分展示了仿制药和改良药所难以企及的原始创新价值。

发展创新药的战略价值

创新药不仅是医药领域的科研创新成果，更关乎国家发展的全局，加快创新药研发具有多重战略意义。一方面，创新药是应对重大疾病挑战的根本出路和维护国家医药安全的战略基石。传统治疗手段往往只能缓解症状，而创新药能够突破复杂疾病防治的深层桎梏带来革命性疗效，填补现有医疗手段的空白。同时，欧美日等发达国家、地区在掌握专利药的数量上占据绝对优势，关键原料药和制剂技术形成事实垄断。因此，只有把医药发展命脉牢牢抓在自己手里，国家安全、技术主权与生命主权才更有保障。另一方面，创新药是推动经济高质量发展的新质引擎和参与全球健康治理的重要抓手。创新药凭借高知识密度、高价值创造特性被誉为医药产业“皇冠上的明珠”。可以说，创新药既能够催生出涵盖基础研究、药物筛选、临床应用等完整创新生态体系，也能够带动上下游产业链产值显著增长，创造巨大的经济效益和就业机会，已经成为新的经济增长点。

发展创新药面临的挑战

近年来，我国在创新药研发领域取得了令人瞩目的进步。获批新药数量迅猛增长，“十四五”以来累计有113个创新药获批上市，是“十三五”期间的2.8倍，市场规模跨过了1000亿元大关；2023年批准上市1类创新药40个，2024年进一步攀升至48个，涵盖近20个治疗领域。研发管线投入显著增加，据有关咨询机构统计，2024年中国制药企业和科研机构在研新药项目数量约占全球的26.7%，成为仅次于美国的第二大药物研发集群。审评审批改革成效显现，2015年之后，中美新药上市时间差已缩小到不足2年；2024年，创新药上市申请的平均审评时长比整体药品缩短了57天，部分国内研发的新药甚至实现了与欧美同步申报。本土创新成果持续涌现，在肿瘤免疫治疗等前沿领域研发出一批具有国际影响力的创新药。然而，中国创新药领域仍存在诸多短板。原始创新能力不足，许多项目集中在已有成熟靶点上的Me-Too/Me-Better 式跟进，真正的First-in-Class药物较为缺乏。创新基础不牢，在生命科学基础研究、药物发现源头技术上积累不够深厚。高端人才匮乏，本土企业在顶尖药物发现科学家和临床开发专家数量上存在明显缺口。企业创新生态不稳健，部分中小创新药企过度依赖资本市场融资，研发投入短期化、浮躁化。

推动创新药高质量发展

面对机遇与挑战，进一步推动我国创新药高质量发展，需要重点在以下几个方面发力。加强创新药研发源头供给，夯实基础研究和早期开发。深化药品审评审批改革，加速新药研发到上市的转化。优化资本市场和产业生态，构建可持续创新投融资体系。一体强化人才培养和引进，打造高水平创新人才队伍。深化国际交流与合作，加速中国创新药“引进来”和“走出去”。

（文章来源：学习时报）