2023年，ChatGPT风潮席卷全球，AI制药站上了产业新风口。2024年，据智药局数据显示，全球AI+制药研发相关融资事件达到了128起，总金额高达57.95亿美元，较2023年分别上涨23.08%和60.93%，资金规模已接近2022年的巅峰水平。同期，国内AI制药融资事件主要集中在珠三角、京津冀以及长三角等医药产业发达地区。进入2025年，随着Deepseek等国产大模型取得突破，生物医药领域的AI应用热潮再度高涨。据不完全统计，今年一季度，国内创新药领域至少发生了19起投融资事件，融资总额超过20亿元，包括AI制药、免疫细胞疗法、基因疗法等前沿技术，凭借其巨大的发展潜力与创新价值，备受资本青睐。

在国内制药版图上，上海张江“药谷”始终占据重要地位。在“引新领质科创‘智’‘药’”东片区活动上，浦东生命科学产业发展有限公司副总经理刘刚披露，当前张江已聚集近50家AI新药企业，2021年成立的AI新药研发联盟已推动5款AI药物进入临床二期。从人工智能岛到模力社区，张江正通过基础设施升级强化“AI+生物医药”协同效应。

张江“药谷”青年创新创业者联盟主席、皓元医药董事长郑保富表示，随着国家在创新药研发链条、医保支付等层面的支持，二级市场创新药板块的回暖便是直接体现。当前中国生物医药行业正处于黄金发展期，未来在AI与政策的双重驱动下，行业将更聚焦临床价值，推动更多原研药从实验室走向商业化市场。然而，AI制药领域虽发展势头强劲，但仍面临新药研发高风险、长周期的现实挑战，如何获得可持续“供血”，成为行业探索的关键课题。

从临床突破到成本革命

生物制药行业长期存在“双十”规律，即从新药研发开始到最终获批上市，平均耗时十年，投入成本约十亿美元，实际成本往往更高。AI因此吸引了大量创业者和投资人的目光。波士顿咨询研究显示，AI生成的药物分子在I期临床试验中，成功率高达80%～90%，高于50%的历史平均水平；而在II期临床试验中，成功率为40%，也位于历史区间上限。AI技术每年可为制药行业节约高达260亿美元的研发成本，DPI援引英矽智能数据指出，通过AI技术，ISM001分子发现时间由传统手段的2年降至11个月，总费用从4.14亿美元降低至20万美元，极大降低了新药研发负担。

AI 赋能生物医药研发，从早期的计算机辅助药物研发到如今人工智能的深度介入，核心价值在于大幅提升研发效率。以AlphaFold解析生物蛋白结构为例，这类技术让药物作用机制的认知更为透彻，推动了First-in-Class（首创新药）的研发突破。对于初创企业而言，AI技术正创造“换道超车”的战略机遇。创业者可依托AI平台在细分领域建立早期优势，紧扣临床需求进行创新。

受加速药物研发需求增加、AI应用领域拓展、配套政策支持等多因素驱动，AI制药领域有望蓬勃发展。其中，全球市场方面，根据Research And Markets数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.92亿美元提升至2024年的17.58亿美元，CAGR约为30.45%，预计2026年其市场规模将提升至29.94亿美元。国内市场方面，根据融资中国数据，国内AI制药市场规模从2019年的0.67亿元增长至2024年的5.62亿元，CAGR高达53.01%。

中欧校友医疗健康产业协会(CAHA)理事周磊指出，在AI制药和医疗领域，数据作为底层基础设施，其治理与合规问题正面临双重矛盾。一方面，医疗机构诊疗数据格式不统一、治理成本高；另一方面，个人信息保护、医院病历管理及健康大数据监管和执法趋严，AI企业合规利用医疗数据用于研发面临挑战。当前诊疗数据合法获取渠道有限，跨医院数据难互通，商业化应用存在合规争议。在《“十四五”国民健康规划》要求下，《上海市发展医学人工智能工作方案（2025—2027年）》提出了建设医疗健康数据新型基础设施等措施，通过建立政府监管下的数据平台，实现医疗数据合法合规流通，为AI医疗和制药突破数据瓶颈提供制度与技术支撑。

从技术输出到价值共享

AI制药主要涵盖AI+SaaS、AI+CXO、AI+Biotech三大商业模式，通过多元商业化布局实现现金流补充。在AI尚未有成药的现实下，不少AI制药企业建设或扩大BD团队，加速管线对外授权。如2024年初，英矽智能与意大利制药公司美纳里尼集团达成超过5亿美元的授权合作，2025年又与Stemline Therapeutics就一款抗肿瘤临床前候选药物达成授权许可协议，总额超5.5亿美元。

AI制药领域的重磅BD不断，AI制药企业已不再满足于简单的技术交易，而是更多地参与到药物研发过程中。随着行业逐渐向纵深迈进，一批AI制药企业已具备打造重磅管线及产品的核心能力。对于CRO企业而言，正通过AI技术赋能自身技术平台，如在药物合成路线设计、工艺优化等环节引入机器学习模型，促使产业链各环节以更协同的方式实现价值整合。

2025年AI制药领域有望持续迎来突破，包括临床里程碑事件增多，以及平台授权、CRO业务、管线交易等大额商业合作增加。同时，更多药企将借助AI工具加速海外布局，强化原研产品的自主创新能力，以国际市场扩容突破行业内卷困境。

（文章来源：21世纪经济报道）