AI导读：

上海AI医药企业英矽智能在《自然·通讯》发表研究成果，利用人工智能设计出新型小分子抑制剂，高效、安全调节人体内天然免疫信号通路，为肿瘤免疫治疗提供新前景。该成果展示了AI在新药研发中的巨大潜力。

如何借助人工智能开发更高效的免疫检查点抑制剂，为癌症患者带来创新疗法？近日，上海AI医药企业英矽智能在《自然·通讯》杂志上发表研究成果，通过人工智能驱动的靶点发现平台PandaOmics和生成化学平台Chemistry42，设计出一种新型小分子抑制剂。在临床前模型中，该抑制剂展现出高效、安全调节人体内天然免疫信号通路的能力，为肿瘤免疫治疗开辟了新前景。

免疫检查点抑制剂作为革命性药物，虽已在多种癌症治疗中取得显著效果，但目前仅10%—35%的患者能获得持久疗效，存在巨大改进空间。

英矽智能研发团队聚焦于cGAS-STING天然免疫信号通路，认为其是连接天然免疫与适应性免疫反应的关键，激活后能诱导肿瘤细胞凋亡，抑制肿瘤进展。然而，将cGAS-STING通路机制转化为治疗手段面临挑战。

为此，英矽智能选择靶向ENPP1作为突破口。ENPP1在多种生命活动中发挥重要作用，且高表达与肿瘤转移、免疫逃逸等不良预后密切相关。利用PandaOmics平台，团队确定了ENPP1高表达相关的多种肿瘤类型，并通过分析数百万个文件，深入评估潜在靶点的新颖性与疾病关联性。

英矽智能在《自然·通讯》杂志发表研究成果，展示了AI在新药研发中的潜力。

接着，团队利用Chemistry42平台，针对ENPP1靶点设计并优化了小分子抑制剂。从已知抑制剂出发，采用基于结构的药物设计方法，仅用3个月即获得苗头化合物分子系列。经多轮优化，一款具有高度ENPP1抑制选择性和效力的化合物脱颖而出。

英矽智能将生物学、计算科学与AI深度融合，为肿瘤免疫治疗提供新可能。团队期待此次研究成果能启发业界，推动新一代创新药物发现。2021至2024年，英矽智能通过整合AI和自动化技术，提名22个候选药物，研发效率远超传统周期。这是公司AI驱动新药发现管线的第四篇《自然》子刊论文，彰显AI在新药发现中的国际趋势。

（文章来源：上观新闻）