AI导读：

德国亥姆霍兹慕尼黑研究所开发出新型病毒样颗粒递送系统ENVLPE，解决了基因编辑工具递送难题，为遗传性疾病治疗和癌症细胞治疗带来新可能，成为合成生物学推动医学进步的典范。

　　在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的“天书”。然而，这本天书中偶尔也会出现“错别字”，导致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术如CRISPR-Cas9，被誉为“基因魔剪”，成为科学家手中的一把“分子剪刀”。它能够精准地修改DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。随着技术的发展，碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具也相继问世，它们能够在不切断DNA双链的前提下实现更安全、更精细的修改。

　　然而，将先进的基因编辑工具递送到正确的目标细胞中是一大挑战。德国亥姆霍兹慕尼黑合成生物医学研究所的研究团队在《细胞》期刊上发表了突破性成果：他们成功开发出新型病毒样颗粒递送系统ENVLPE，为基因编辑器提供了智能“快递”系统。

　　精准递送：基因编辑的“快递”革命

　　传统递送系统，如腺相关病毒、脂质纳米颗粒等，存在免疫反应或递送效率低等问题。ENVLPE全称为“用于装载可编程编辑器的工程核胞质载体”，是一种非传染性的病毒样颗粒，克服了早期递送系统的瓶颈，显著提升了递送效率和安全性。

　　ENVLPE基于修饰的非传染性病毒外壳，携带碱基编辑器或引物编辑器，能够精准修改DNA。它利用细胞内部的天然运输机制，确保所有组件在正确的时间和地点组装完整，并配备分子屏障保护编辑器。

　　点亮黑暗：失明小鼠恢复视力

　　ENVLPE在遗传性失明小鼠模型中的测试显示，它能使小鼠恢复对光刺激的反应，证明了其在活体动物中的强大治疗潜力。

　　定制抗癌：通用T细胞的新平台

　　ENVLPE也为癌症的过继性T细胞疗法带来新可能。它可以高效去除T细胞表面的特定分子，有望开发无需个体定制的通用T细胞，降低治疗成本，提高可及性。

　　这项创新解决了遗传性疾病治疗和癌症细胞治疗中的关键问题，为转化医学开辟新路径。ENVLPE让人们距离按需、精准进行复杂细胞工程的目标更近了一步，成为合成生物学推动医学进步的典范。目前，研究人员正在提升ENVLPE的靶向精度，寻求资金支持和制药企业合作，推动其临床应用。

（文章来源：科技日报）