AI导读：

近日，国家医保局等部门发布新版医保药品目录，新增91种药品，其中13种为罕见病用药，至此超过90种罕见病治疗药品已纳入医保目录，为罕见病患者带来希望。

近日，我国罕见病患者迎来了“药篮子”的全面升级。国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录，新增了91种药品，其中13种为罕见病用药，如治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等。至此，超过90种罕见病治疗药品已被纳入国家医保药品目录。

在今年的国家医保药品目录谈判中，难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占成功进入医保。这一小小的药片价格调整，为无数患儿家庭带来了希望。难治性癫痫以其“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点，长期困扰着患者家庭。患儿发病时，往往面临生死考验，而氯巴占的加入，无疑为他们点亮了一盏明灯。

此前，因氯巴占兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，导致患者往往需要从国外代购。2020年，一起涉及海外代购氯巴占的案件引起广泛关注，随后，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信。在国家卫生健康委、国家药监局的共同努力下，国产氯巴占于2022年获批上市，2024年成功进入医保。

此外，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药也是今年国家医保药品目录调整的关注焦点。PNH是一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，患者生命受到严重威胁。在中国罕见病联盟、北京协和医院、国家药监局及药企的共同努力下，从瑞士引进的新药盐酸伊普可泮胶囊成功纳入新版国家医保药品目录，为更多患者带来希望。

自2018年国家医保局成立以来，已连续7年开展医保药品目录调整。脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药也相继被纳入目录。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。

中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬也强调，让更多好药、“救命药”进医保，是医患共同的心声。在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。

罕见病患者得到医保支持