AI导读：

基因与细胞治疗技术为遗传性疾病和癌症治疗提供新方法，但面临高昂成本和复杂监管环境。通过创新支付机制和提高生产效率，平衡药企研发与患者需求。政策支持为产业发展提供有力保障。

基因与细胞治疗作为医学领域的革新力量，正通过直接修复或替代缺陷基因的方式，为遗传性疾病和特定癌症的治疗开辟新途径。据美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）的最新数据，截至今年第一季度，全球已有32种基因治疗疗法及68种非基因改造的细胞治疗疗法获批上市，覆盖黑色素瘤、脊髓性肌萎缩症、头颈部肿瘤等多种疾病。这一领域被视为对传统药物的颠覆式创新，有望从根本上解决多种疾病问题。

然而，尽管基因与细胞治疗潜力巨大，但其高昂的研发、生产成本以及复杂的监管环境，却成为了其商业化进程中的巨大障碍。以诺华研发的Kymriah为例，作为全球首个获批上市的免疫细胞疗法，其在美国的定价高达47.5万美元（折合人民币约347万元），高昂的治疗费用限制了其广泛应用，同时也让患者在接受治疗中面临巨大经济压力。

面对这一挑战，如何平衡药企的持续研发动力与患者需求成为亟待解决的问题。一方面，监管层、保险公司等各方需携手合作，通过创新支付机制，如分期付费、按疗效付费、再保险等模式，降低患者的一次性用药成本。同时，监管层在确保药品合规生产和使用安全的前提下，应加快新疗法的审批速度，助力企业尽早收回创新成本。

另一方面，药企在加大研发投入的同时，也需注重提高生产效率，通过引入自动化、数字化技术，优化生产流程和供应链管理等手段，降低成本，提升竞争力。只有技术进步、政策支持和商业模式创新三者相辅相成，才能推动基因与细胞治疗技术的市场化进程。

值得庆幸的是，为促进基因与细胞治疗的发展，我国已出台多项支持政策。北京、上海等地纷纷推出相关行动方案和产业措施，为基因与细胞治疗产业的快速发展提供了有力保障。未来，随着技术的不断进步和政策的持续支持，我国基因与细胞治疗产业将迎来更加广阔的发展前景。

（文章来源：证券日报）