AI导读:

120万元一针的CAR-T疗法带来治愈希望,但高昂费用成障碍。专家指出,体内CAR-T技术正快速崛起,有望解决用不起、等不及的难题。该技术无须体外改造,治疗便捷,成本有望降至十分之一,多家中国企业已布局此赛道。

  120万元一针的抗癌药CAR-T疗法,确实为部分癌症患者带来了“治愈”的希望,但其高昂费用也成为可及性的障碍,尤其对普通民众而言,这种“天价治疗”能否走入平常百姓家?CAR-T疗法作为创新治疗手段,其费用问题一直是关注的焦点。

  在近日举行的2025第二届中国细胞与基因治疗大会分论坛上,多位行业专家指出,下一代“体内CAR-T”技术正在快速崛起,有望从根本上解决“用不起、等不及”的难题。这一技术的出现,为CAR-T疗法的普及带来了新的希望,成为医疗技术新突破。

  在长期缺乏根治性治疗手段以及无法治愈的血液肿瘤领域,CAR-T技术取得了显著成效。但传统CAT-T技术方式需提取患者自身的T细胞,在实验室中改造后再回输体内,整个过程耗时数周、成本极高。因此,高昂的成本和复杂的体外制备流程限制了CAR-T技术的普及,成为技术推广的瓶颈。

  “CAR-T细胞治疗需要提取患者自身的免疫细胞进行体外改造,再回输体内。这种‘活药物’的生产流程无法像传统药物一样大规模标准化,导致单次治疗成本超过百万元。” 科济药业(02171.HK)创始人李宗海博士在论坛上表示。高成本问题亟待解决,以推动技术更广泛应用。

  当从“体外”转“体内”,体内CAR-T技术因其无须体外改造、治疗便捷,或许能够改变当前的天价和不可及现状。这一技术变革,将为患者带来更加经济、高效的治疗选择。

  “当前CAR-T疗法正从体外生产转向体内生成。”君联资本投资人董奥在上述论坛上表示,“伴随递送系统的创新,体内CAR-T已成为资本和产业共同关注的焦点。”体内CAR-T技术的兴起,标志着医疗科技的新方向。

  据介绍,所谓“体内CAR-T”,是指无须提取细胞,而是通过注射携带CAR基因的载体(如病毒或脂质纳米颗粒),直接在患者体内“改造”T细胞,使其具备识别并攻击癌细胞的能力。这一创新技术,将简化治疗流程,降低成本。

  美国宾夕法尼亚大学助理教授、Capstan Therapeutics科学创始人Hamid博士通过视频连线解释道:“我们使用靶向递送系统,将CAR结构以mRNA形式封装在纳米颗粒中,注射后能精准靶向T细胞,实现‘原位CAR-T治疗’。”精准治疗,是体内CAR-T技术的一大优势。

  “成本有望降至十分之一,可及性大幅提升。” 华中科技大学协和医院血液科梅恒教授在分析其首个体内CAR-T临床研究的经验时表示,“传统CAR-T从采血到回输至少需1-3周,很多患者等不起。体内CAR-T只需一次或两次静脉注射,最快3天即可见效,成本有望降至传统方法的十分之一甚至更低。”成本降低,将使更多患者受益。

  正因为这项技术的可及性及大幅度降低治疗费用,目前多家中国企业布局体内CAR-T赛道,技术路径主要分为病毒载体和非病毒载体两大方向。随着技术的不断成熟,未来患者或许只需像打针一样接受注射,就能获得高效、持久的细胞治疗。这不仅将极大降低医疗成本,也有望让更多疾病被纳入治疗范围。

(文章来源:第一财经